RESULTADOS DEL TRIAL FASE III CON I2S PARA HUNTER

Se han anunciado los resultados positivos del Trial de la fase III, evaluando el reemplazo de la enzima de Iduronidasa-2-sulfatasa(I2S) para el tratamiento de pacientes con el síndrome de Hunter.

En el Trial hay pacientes que reciben 0.5 mg/kg de I2S semanalmente y su eficacia es de p=0.0049 comparado con pacientes que reciben placebo.

Basado sobre estos resultados, TKT espera regular la aprobación de I2S tanto en EEUU como en Europa, en el 4º trimestre de 2005.

Se han buscado los beneficios y se ha demostrado en 2 controles clínicos llamados AIM (Assessment of I2S en MPS II) que la principal respuesta es medir la capacidad que tienen los pacientes con un control de 6 minutos caminando. En 53 semanas los pacientes afectados por Hunter han mejorado su capacidad vital.

El 3,4% recibiendo I2S la distancia caminada es de 44 metros mientras que comparado con el 0,8% de pacientes que recibieron placebo la distancia caminada fue de 7 metros.

El Dr. Joseph Muenzer, internacionalmente reconocido y líder en el diagnóstico de estos síndromes es el principal investigador del programa “Assessment I2S in MPS II” expone los resultados del tratamiento en Hunter.

El tratamiento con I2S es generalmente bien tolerado por los pacientes en el trial. El síntoma adverso más común observado es asociado a las clínicas

manifestaciones de Hunter, son generalmente reacciones adversas medias.


¿Quién es TKT?

Fundada en 1988 es el Laboratorio que ha desarrollado una terapia para Hunter al igual que para otras enfermedades Lisosomales y trabaja para el desarrollo y comercialización en tratamientos para síndromes poco frecuentes.

Replagal por ejemplo es el tratamiento de reemplazo de la enzima para la enfermedad de Fabry, al igual que para el Síndrome de Gaucher en el cual se sigue trabajando.

Ha anunciado también su interés en tomar parte en estudios con otras Mucopolisacaridosis como es Sanfilippo o MPS III así como su retirada de los estudios que estaba realizando sobre Morquio A o MPS IVA.

Este laboratorio está presente en Massachusetts, Cambrige, Canadá y Europa.

Su página web: www.tktx.com

Este estudio se ha llevado a cabo en Fase III en EEUU, Inglaterra, Alemania y Brasil.

Entraron 96 pacientes con Hunter y se realizaron 3 grupos recibiendo un total de 52 infusiones de I2S, alternados semanalmente, con placebo.

94 de ellos se les dio una dosis de 0.5 mg/kg semanalmente.

Sabemos lo complicado que es la aprobación de un tratamiento por errores de palabras, por que falte algún dato... por infinidad de cosas, ya que suelen ser muy estrictos.

Hace tiempo que TKT está trabajando en la aprobación legal del I2S, la FDA, EMEA y autoridades reguladoras. Todo esto lleva su tiempo y esperamos que sea lo más pronto posible ya que este tipo de enfermedades cada día que pasa va en contra del estado general del paciente.

Conclusiones de la Asociación MPS España.

Es muy importante que informéis a vuestros médicos para que se pongan al día en sus conocimientos sobre el tratamiento, algunos niños ya están realizando las pruebas oportunas para empezar dicho tratamiento, aunque sabemos que nos quedan unos meses de espera.

Nosotros estamos informados al máximo de lo referente al laboratorio y al tratamiento.

MPS Internacional se reúne varias veces al año para tratar todos estos temas y como MPS España nuestra obligación es estar presentes en dichas reuniones y estar siempre informados de toda la información, cualquier cuestión que tengáis, no dudeis en poneros en contacto con nosotros.

En Noviembre, hay un congreso médico de TKT en Atenas(Grecia) sobre los resultados finales del trial antes explicado y en el cual estaremos presentes.

Este mes, exactamente los días 1 al 3 de Julio estuvimos presentes en la reunión nacional de MPS Inglesa, asistió mucha gente y se trataron temas como el reemplazo de la enzima con I2S y con Naglazyme para MPS VI(Maroteaux-lamy) que estará pronto disponible.

Allí la Dra. Maureen Cleary habló de MPS I y MPS II de sus diferentes problemáticas y como poder paliar los síntomas lo cual no dista nada de lo que se utiliza aquí en España.

Para cualquier consulta podéis dirigiros a vuestra entidad, la Asociación MPS España, teléfono 617.080.198. La Pobla de Claramunt, 10 de Julio de 2005